Białko Reelina – potencjalna możliwość leczenia Zespołu Angelmana
Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis) – biotechnologiczna firma specjalizująca się w innowacyjnych i terapeutycznych metodach leczenia rzadkich chorób genetycznych, związanych z ośrodkowym układem nerwowym, ogłosiła 17 września 2015r, że zawarła wyłączną umowę licencyjną (ang. an exclusive worldwide license agreement) z uniwersytetem Południowej Florydy (ang. University of South Florida – USF) na leczenie zaburzeń poznawczych (ang. cognitive disorders) z wykorzystaniem technologii Reelina opracowanej przez doktora Edwina Weebera. To już druga tego typu umowa licencyjna zawarta przez firmę Agilis z doktorem Edwinem Weeberem. Organizacja FAST (ang. Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) jest dumna z możliwości finansowania prowadzonych badań nad terapią genową i zwiększeniem zainteresowania taką terapią firm farmaceutycznych na całym świecie.
Reelina to kluczowe komórkowe białko sygnalizacyjne (ang. extracellular signaling protein), które jak wykazano w licznych badaniach ma duży wpływ na szlaki biochemiczne (ang. affect biochemical pathways) związane z pamięcią, uczeniem się i funkcjami poznawczymi. Niedawno doktor Webber wraz ze swoimi współpracownikami opublikował dowody osiągnięcia pozytywnych efektów poznawczych przy zastosowaniu białka Reelina w mysim modelu Zespołu Angelmana. Te wyniki potwierdzają hipotezę, że zaburzenia mózgu i problemy związane z uczeniem i zapamiętywaniem w przypadku Zespołu Angelmana są potencjalnie odwracalne. Ponadto oprócz Zespołu Angelmana, białko Reelina może stać się krytycznym czynnikiem w leczeniu innych zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego związanych ze spadkiem funkcji poznawczych tj. Zespołu Łamliwego Chromosomu X, schizofrenii i choroby Alzheimera.
Na podstawie umowy licencyjnej z USF, firma Agilis będzie również sponsorem badań doktora Weebera polegających na rozwinięciu klinicznego potencjału białka Reelina na inne zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego w tym zaburzenia Zespołu Łamliwego Chromosomu X. „Jesteśmy bardzo zadowoleni ze współpracy z doktorem Weeberem w tej ważnej dziedzinie badań” powiedział Gregory Robinson doktor i dyrektor Naukowy. „Doktor Weeber jest wiodącym ekspertem w dziedzinie zaburzeń poznawczych, a jego nauka jest oryginalna i atrakcyjna. Licencja zapewnia firmie Agilis doskonałą platformę do opracowania terapii z wykorzystaniem białka Reelina, która ma duży potencjał, aby poprawić funkcje poznawcze i jakość życia pacjentów.”
Białko Reelina
Reelina to kluczowe komórkowe białko sygnalizacyjne (ang. extracellular signaling protein), które jak wykazano w licznych badaniach ma duży wpływ na szlaki biochemiczne (ang. affect biochemical pathways) związane z pamięcią, uczeniem się i funkcjami poznawczymi. Reelina współdziała z receptorem ApoE Receptor 2 oraz VLDL prowadząc do dimeryzacji i przekazywania sygnałów. To z kolei wpływa na dojrzewanie receptorów NMDA i wprowadzenie receptorów AMPA na zakończeniach nerwowych, co ułatwia plastyczność synapsów i wzrost neurytów. Reelina może również pomóc w utrzymaniu prawidłowego funkcjonowania białek wewnątrz neuronów poprzez promowanie ich hipofosforylacji jak również może łagodzić skutki beta-amyloidu poza neuronami. Obie te możliwości odgrywają ważną rolę w funkcjach poznawczych.
Agilis Biotherapeutics, LLC
Agilis to biotechnologiczna firma skupiającą się na innowacyjnych rozwiązaniach terapeutycznych DNA mających na celu zapewnienie długoterminowej skuteczności terapii u pacjentów chorujących na rzadkie choroby genetyczne. Terapie te są zaprojektowane do nadawania trwałych korzyści klinicznych i są potencjalnym lekarstwem poprzez indukowanie trwałej ekspresji genu terapeutycznego. Technologia firmy Agilis ma na celu precyzyjne ukierunkowanie i przywrócenie utraconej funkcji genów, unikając wystąpienia niezamierzonych skutków ubocznych. Zintegrowana strategia firmy zwiększa efektywność rozwoju lecznictwa DNA do bezpiecznych terapii genowych, które osiągają długoterminową skuteczność i pozwalają pacjentom uniknąć ciągłego leczenia inwazyjnego. Program Agilisa dla rzadkich chorób jest ukierunkowany na terapię genową dla chorób: ataksji Friedreicha, Zespołu Angelmana, Zespoł Łamliwego Chromosomu X i rzadkich chorób genetycznych, które charakteryzują się poważnymi deficytami neurologicznymi. Na ataksję Friedreicha, która jest najczęściej dziedziczną chorobą, choruje jak się szacuje w USA około 5.000 do 10.000 pacjentów, natomiast na Zespół Angelmana szacuje się w USA choruje około 10.0000 do 15.000 ludzi. Zespół Łamliwego Chromosomu X jest najczęstszą znaną przyczyną odziedziczonej niepełnosprawności intelektualnej i szacuje się, że w USA jest około 64.000 przypadków tej choroby.
Oświadczenie Safe Harbor
Niektóre z oświadczeń zawartych w niniejszej informacji prasowej są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości. Te wypowiedzi prognozujące oparte są na naszych aktualnych oczekiwaniach i prognoz dotyczących przyszłych wydarzeń i na ogół odnoszą się do naszych planów, celów i oczekiwań dotyczących rozwoju naszej działalności. Chociaż zarząd uważa, że plany i cele odzwierciedlenie lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości są rozsądne, wszystkie wypowiedzi prognozujące wiążą się z ryzykiem i niepewnością, a faktyczne wyniki mogą znacząco różnić się od planów, celów i oczekiwań wyrażonych w niniejszej informacji prasowej.
Kontakt
Agilis Biotherapeutics
Dr Jodi Cook, 510-673-7809
Wiceprezes Operacji
jcook@agilisbio.com
Źródło:
http://www.businesswire.com/news/home/20150917005102/en/Agilis-Biotherapeutics-University-South-Florida-Enter-Worldwide#.Vfun_pesg9k
http://onlinelibrary.wiley.com/enhanced/doi/10.1111/ejn.12893/
https://pl.wikipedia.org/wiki/Reelina
http://www.agilisbio.com/
