Jasiu Baumann - strona domowa

Dzisiaj zapraszam do zapoznania się z artykułem, który został opublikowany na portalu BioCentury w dniu 15 sierpnia 2019 roku.

Umowa partnerska pomiędzy Ultragenyx Pharmaceuticals Inc a firmą GeneTX (Zespół Angelmana) zapewnia dwa elementy, które mogą stać się kluczem do sukcesu: opcję, którego celem jest pierwotna przyczyna choroby ZA oraz bezpośredni związek z pacjentami. Firmy połączyły siły, aby rozwinąć przedkliniczny antysensowny oligonukleotyd (GTX-102) do rozwoju badań klinicznych.

Firma Ultragenyx może przejąć firmę GeneTX w dowolnym czasie po 30 dniach od akceptacji (GTX-102) przez organizację FDA.

Ultragenyx zapłaci z góry 20 milionów dolarów za opcję i może przedłużyć okres wyłączności opcji do 30 miesięcy po pierwszym podaniu dawki przez pacjenta w badaniu fazy I / II lub 90 dni po udostępnieniu wyników za 25 milionów dolarów. Firmy współpracują przy zarządzaniu próbą fazy I / II i planują przedłożyć IND w pierwszej połowie roku.

Ultragenyx EVP i CBO Thomas Kassberg powiedział BioCentury, że firma jest zainteresowana GeneTX ze względu na jego powiązanie z Fundacją na rzecz Zespołu Angelmana (FAST), która jest największą organizacją pacjentów z rzadkimi zaburzeniami neurorozwojowymi.

FAST utworzył firmę GeneTX w 2018 roku, co według Evans jest pierwszą biotechnologią typu non-profit uruchomioną przez organizację pacjentów non-profit. Prezes FAST i CEO GeneTX Paula Evans powiedziała, że „korzyści płynące z tego modelu polegają na tym, że zapewnia on dodatkowe fundusze pieniążne w celu zmniejszenia ryzyka technologicznego i zainteresowania przemysłu farmaceutycznego, a także przynosi zyski z komercjalizacji z powrotem do programów non-profit przeznaczonych na programy pomocy pacjentom”.

Według Evans, wiedza Ultragenyx w zakresie opracowywania leków na rzadkie choroby sprawiła, że ​​był idealnym partnerem do wprowadzenia GTX-102 do badań klinicznych.

GTX-102 usuwa pierwotną przyczynę choroby genetycznej zespołu Angelmana, eliminując antysens, który wycisza ojcowski allel UBE3A w celu przywrócenia produkcji białka.

„Jest to antysens w stosunku do antysensu – który niszczy naturalnie występujący antysens w celu umożliwienia uaktywnienia allelu ojcowskiego i usunięcia niedoboru białka u tych pacjentów”, powiedział Kassberg.

GeneTX nie jest jedyną firmą próbującą przezwyciężyć represję genetyczną w zespole Angelmana.

W kwietniu 2018 roku Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) współpracował z Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS) w celu opracowania antysensownych oligonukleotydów dla sierocych chorób neurologicznych, w tym zespołu Angelmana.

Na szczycie naukowym FAST w 2018 roku Roche przedstawił pracę z udziałem antysensownych oligonukleotydów, aby uaktywnić ojcowski gen UBE3A.

Kassberg powiedział, że czynnikiem różnicującym między przedklinicznymi kandydatami jest miejsce, w którym antysensowne oligo są skierowane na endogenny antysens.

„Endogenny antysens ma wiele funkcji. Nie tylko celuje w allel ojcowski. Jest również niezwykle ważny dla genu w zespole Pradera-Williego, więc chcesz go wyłączyć w punkcie, w którym celuje w ojcowski allel UBE3A”, powiedział Evans.

Inne strategie opracowywane dla zespołu Angelmana obejmują przedkliniczną terapię genową od PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTCT), która dostarcza poprawioną kopię genu UBE3A i gaboksadol (OV101) z Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ: OVID). Gaboksadol jest agonistą GABARD w badaniach fazy III i jedynym kandydatem w badaniach klinicznych. Działa poprzez przywrócenie sygnalizacji przez receptor GABA A, który jest tłumiony przez utratę genu UBE3A.

Źródło:
https://biocentury.com/bc-extra/company-news/2019-08-14/patient-access-antisense-oligo-key-angelman-deal-ultragenyx
http://www.spjnews.com/2019/08/15/ultragenyx-and-genetx-partner-to-advance-investigational-gtx-102-for-the-treatment-of-angelman-syndrome/